定價為國外同類藥1/70，我國首款干細胞藥每劑約2萬元 評審專家：獲批是里程碑事件，但干細胞非萬能

每經記者｜林姿辰    每經編輯｜文多    

6月6日13時32分，北京大學人民醫院黃曉軍院士團隊開出了國內首款干細胞藥物的首張處方，一名急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者在當天完成藥物注射。

圖片來源：視頻截圖

根據“鉑生干細胞用戶服務”小程序，這款在國內獲批上市的首款干細胞藥物——艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）每劑定價1.98萬元（含6000萬單位細胞）。近日，《每日經濟新聞》記者與鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（簡稱“鉑生卓越”）確認后得知，如果按照8次為一個完整推薦療程計算，整個療程的費用大約是15.84萬元，這一價格只有美國同類藥物“Ryoncil”的1/70。

6月17日，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍接受了《每日經濟新聞》記者微信采訪。作為艾米邁托賽注射液的評審組組長，他認為該藥物獲批上市是干細胞治療領域的里程碑事件，意味著該領域審評標準已逐步確立。

“但一定要強調干細胞不是萬能的，一旦它是萬能的，那它就什么也不能。”馬軍提醒道。

三十多年強監管下的首款干細胞藥物 今年開出全國首張處方

6月6日清晨，一劑艾米邁托賽注射液從凍存環境取出，首個藥物的配藥工作有序展開，經過取藥、清洗、質檢、包裝等程序，藥品被放入專業冷鏈箱后送往醫院。在醫院，患者家屬對藥品進行掃碼驗證。當天13時32分，艾米邁托賽注射液完成首支注射，這標志著國內干細胞藥品正式開啟商業化臨床應用。

在此前30多年中，干細胞治療在國內處于強監管狀態。2009年，各種基于干細胞的療法被歸類為“Ⅲ類”醫療技術，它們被視作“存在倫理問題但仍需要臨床驗證”的醫療技術。

即便是FDA（美國食品藥品監督管理局），對細胞療法采取的也是嚴格但逐步開放的監管。這是因為干細胞療法是利用干細胞自我更新和多向分化的潛能去治療疾病、修復受損組織，而這樣的過程具有一定倫理風險。

鉑生卓越研發的艾米邁托賽注射液是一種人臍帶間充質干細胞新藥，其干細胞來源為成人組織，倫理風險較低。

 圖片來源：來覓研究院發布的《干細胞療法：臨床突破與資本熱浪》截圖

今年1月，艾米邁托賽注射液經國家藥品監督管理局優先審評審批程序附條件批準，可用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。這種常見于異基因造血干細胞移植后的免疫并發癥，在特定的受移植人群中較為常見，大約35%~50%的造血干細胞移植受者會發生aGVHD。

評審專家稱本次獲批為里程碑事件，意味著審評標準逐步確立

根據咨詢公司弗若斯特沙利文的數據，2024年中國全年約有1.1萬例新發aGVHD患者。aGVHD的一線治療藥物是糖皮質激素，但其有效率不足50%。這意味著大約有一半的患者可能對激素治療無反應或反應不佳，即我國每年有約5500例激素治療失敗的aGVHD患者。

鉑生卓越此次獲批適應證面向的患者在數量上更少。6月17日，馬軍告訴記者，艾米邁托賽注射液只能用于14歲以上、消化道受累為主的患者群體，國內這部分患者僅有2000~3000人（每年新發），“（藥物）適應證很窄”。

作為附條件獲批上市的藥品，艾米邁托賽注射液在上市后仍需繼續觀察臨床效果和潛在長期風險。北京大學人民醫院血液科主任醫師、北京大學血液病研究所副所長張曉輝曾向媒體表示：“（需要）更多數據和病/案例的積累，更多地進行研究，更多地進行觀察，后續還有很長的路要走，來治愈這種移植類抗宿主病。”

但不可否認的是，艾米邁托賽注射液的獲批，意味著國內干細胞治療正從實驗室的概念性產品向商業化應用邁進。

作為評審專家，馬軍也認可艾米邁托賽注射液獲批是國內干細胞治療領域的里程碑事件，因為“有一個成藥的，將來就有標準了”。

馬軍記得，自己在十年前曾參加過一次干細胞藥物的評審工作，由于當時缺乏明確的評審標準，藥物未能通過評審。近年來，隨著國內藥品審評中心以及相關專家對干細胞藥物的認識和了解逐漸加深，評審工作能夠更加科學、規范地開展，為干細胞藥物的后續研發和應用提供了更為有力的支持。

今年干細胞治療領域已有十多起融資，但宣傳亂象值得警惕

作為仍在探索的一種創新藥物，全球獲批的干細胞療法數量也非常有限。

2011年，韓國“Pharmicell”公司研發的“Cellgram”獲批上市，它被用于治療心肌梗死，是全球首個獲批的干細胞藥物。去年12月，FDA批準通用型間充質干細胞療法“Ryoncil”，該療法可用于治療兒童患者的類固醇難治性急性移植物宿主病（SR-aGVHD），是FDA批準的首款干細胞療法（不包含造血干細胞）。

即便以范圍更大的CGT（細胞與基因治療）療法口徑統計，目前全球成藥也不過111種，這些藥物主要為干細胞治療、細胞免疫治療和基因治療藥物。在中國，共有8款CGT療法獲批，包括6款CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）細胞治療藥物、1款基因治療藥物和1款干細胞藥物。

盡管是一種新興療法，但干細胞治療被認為具有廣闊市場。根據醫療信息平臺Healthcare Insights的數據，2023年全球干細胞療法市場規模達到3.8億美元，預計至2030年市場規模將達到17.3億美元。

今年1月，國家藥品監督管理局藥品審評中心副主任王濤曾表示，從2017年開始，國內干細胞治療領域共有120多款藥品進入臨床試驗階段，適應證包括血液系統、呼吸系統、心血管系統和一些自身免疫性疾病。

來覓數據顯示，截至2024年底，中國共記錄了146個干細胞新藥的臨床試驗申請，2024年全年有28項干細胞新藥臨床試驗獲批。

從一級市場的動態來看，國內干細胞治療領域從2025年至今已發生12起融資案例，涉及融資規模達6.3億元人民幣，多數融資案例集中在早中期。

圖片來源：來覓研究院發布的《干細胞療法：臨床突破與資本熱浪》截圖

行業欣欣向榮之際，馬軍作為從事干細胞研究近50年的專家，也注意到了干細胞的宣傳亂象。他提醒說，現實中不可能存在“包治百病”的藥物，干細胞也不例外地存在副作用——比如可能引發潛在的基因突變。

“直到現在，我們仍然不清楚干細胞的具體形態，只知道它們的功能。因此干細胞絕不可能是萬能的，一旦它是萬能的，那它就什么也不能。”馬軍說。