對話｜港大醫學院鄺沃林：用了20多年做出香港首款自主研發的抗癌新藥產品，創新藥研發環境正在變好

每經記者 金喆    每經編輯 魏官紅    

“這一步，我們走了二十多年。”

《每日經濟新聞》記者見到鄺沃林時，他的面前擺放著三瓶三氧化二砷（俗稱砒霜）口服藥劑，鄺沃林是一名血液科醫生，也是香港大學李嘉誠醫學院（港大醫學院）臨床醫學學院內科學系血液腫瘤科及骨髓移植講座教授。

今年2月，鄺沃林與團隊研發的三氧化二砷（俗稱砒霜）口服藥劑（處方藥物名稱：ARSENOL）得到美國和歐洲的藥物監管機構初步認證，使得該藥可在這些地區進行臨床研究。此藥用于治療急性早幼粒細胞白血?。ㄒ韵潞喎QAPL），是首個由香港本土團隊研發并推向上市的用于治療癌癥的創新藥物。

在接受采訪的過程中，鄺沃林展示了部分20多年前他在內地與同行學習交流時的合影，他多次感慨，這個藥劑在臨床中用了很多年，變成產品卻花了這么久的時間，每一步都充滿挑戰。以前香港地區的投資人對創新藥研發興趣不大，這兩年正變得越來越好。

鄺沃林教授 圖片來源：受訪者供圖

首款香港本土團隊研發的抗癌藥

砒霜用于治療白血病已經有多年歷史，從香港大學瑪麗醫院的記錄中可以追溯到上個世紀50年代。該院的醫療檔案顯示，在1950年代曾將砷作為口服制劑用于治療白血病患者。

但隨著其他新藥物的出現，砷劑慢慢被取代，直到20世紀80年代，哈爾濱的馬軍教授和團隊率先采取亞砷酸注射液治療APL患者。20世紀90年代中期，上海第二醫科大學附屬瑞金醫院的王振義、陳竺、陳賽娟、陳國強等科學家經過深入研究，發現亞砷酸注射液能誘導、分化急性早幼粒細胞，促進腫瘤細胞凋亡，使其走向程序化死亡“自殺”之路的作用機理，并在國際權威的《血液》雜志上發表了一系列論文。

1998年，哈爾濱和上海地區運用靜脈注射亞砷酸來治療APL，取得了非常成功的結果。也是從1998年起，港大研究團隊重新開始研究口服砷劑應用于白血病的治療。

提起這段往事，鄺沃林特地拿出了1998年內地醫生贈送的三氧化二砷注射液。他對《每日經濟新聞》記者表示，這項研究始于20多年前，其基本原理為控制劑量，使砒霜的潛在毒性被消除，由此率先生產出砒霜口服制劑。

1998年內地醫生贈送的三氧化二砷注射液 圖片來源：每經記者 金喆 攝

2010年，鄺沃林和團隊終于成功把砒霜研發成口服砷劑藥物，瑪麗醫院通過醫院自行調制使用的方式對病人進行使用。

這款名為“ARSENOL”的口服藥物在2020年獲批上市，成為首款由中國香港自主研發和制造的抗癌處方藥物。但實際上，從院內制劑到獲得上市“身份證”，這段路卻走了十多年時間。在研發團隊看來，ARSENOL更大的意義在于它能減輕患者負擔，讓大家有質量地生活。

一位曾需要接受化療及靜脈注射砒霜的患者表示，此前自己需要長期住院，身體會感到嚴重不適及脫發，兩個月治療花費約260萬港元。

對此，該項研究的首席研究員、港大醫學院臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利對記者介紹，傳統亞砷酸注射液治療，患者每周藥費高達1萬至2萬美元，整個療程需留院超過百日，且可能對心臟有副作用。如今，藥用口服三氧化二砷的治療方案已被納入香港公立醫院資助名單，所有APL病人均可在公立醫院免費獲取，大大提高了可及性。

另據港大醫學院方面的資料，該藥物成本為每周4000港元。此外，它可以讓患者回歸正常生活。鄺沃林說，靜脈注射要求病人住院數十天，口服砷劑只需要住院兩周，接受檢查后病人可以把藥帶回家自行按劑量飲用，每個療程期為兩年。

香港的創新藥研發環境正在變好

接受采訪時，鄺沃林特地帶來了幾款此前迭代的口服砒霜藥物，大小不同的瓶子上貼著紅色標簽，這是口服砒霜藥物20多年來的“誕生”歷程。

迭代的口服砒霜藥物 圖片來源：每經記者 金喆 攝

一款多年來臨床驗證有效的藥物，為何上市過程如此曲折？鄺沃林對記者表示，過去在香港說要做創新藥研發，沒人感興趣，完全拉不到投資，沒有資金，他和研發團隊只能一點點推進。從大包裝到小包裝，再到聯系有GMP認證的藥廠合作，差不多（花了）十年時間。

“在內地可能一年就做好的事情，我們摸索了很久。”鄺沃林說，從藥物研發的鏈條來看，他們基本是摸著石頭過河，包括資金、尋找合作方、臨床驗證等，都遇到了挑戰。

圖片來源：受訪者供圖

《每日經濟新聞》記者注意到，盡管香港擁有全球一流的高校和科研院所，在基礎研究和臨床數據方面處于世界領先地位，但大量的創新藥物需要在其他地區進行審批之后才能引入香港市場。

近年來，香港特區政府不斷完善新藥研發及審批機制。4月11日，香港特區政府醫務衛生局局長盧寵茂教授在立法會會議上發言時表示，香港特區政府正致力于推動生物醫藥技術新質生產力，發展香港成為國際醫療創新樞紐。

2024年11月，由香港特區政府設立并全資擁有的粵港澳大灣區國際臨床試驗所（以下簡稱試驗所）于河套深港科技創新合作區香港園區正式揭牌，為醫藥研發機構提供一站式臨床試驗支援平臺。試驗所將會與深圳園區的幾所研究中心共同建設“大灣區臨床試驗協作平臺”，結合“港澳藥械通”數據，加快新藥審批上市。

作為臨床醫生，鄺沃林非常希望患者可以用上性價比高的好藥，他也感受到，近兩年香港的資本越來越關注創新藥相關產業發展，本土合作方正在把藥物推向全球。目前這款藥物已獲得美國食品及藥物管理局(FDA)及歐洲藥品管理局(EMA)的罕見病藥物資格認定，同時取得FDA新藥臨床研究資格認定。

港大醫學院官網文章提到，英國卡迪夫大學正與港大醫學院科研人員合作，成功獲得英國血癌協會資助，于英國境內進行第三期全國性研究。將藥用口服砒霜納入APL的前線醫療及護理。此外，香港大學已就口服三氧化二砷用于治療淋巴癌和某些類型的關節炎開展工作，未來有望用于治療更多疾病。