第一批罕見病目錄公布三年：企業“抱團”成共識 投資機構強調“耐心”

每經記者｜岳琦    每經實習記者｜林姿辰    每經編輯｜張海妮    

9月10日，第十屆中國罕見病高峰論壇圓桌對話環節。圖片來源：主辦方供圖

罕見病面臨無藥之困。根據BCG《中國罕見病產業報告》，全球已知的7000多種罕見病中，僅有不到5%存在有效治療方法。這意味著，很多罕見病患者正在承受“無藥可用”的痛苦，數量稀少的罕見病企業也面臨著商業化挑戰，而企業及時研制、供應藥物，又需要投資機構的支持。

在9月10日召開的第十屆中國罕見病高峰論壇上，泉創資本董事總經理巫薈、夏爾巴投資創始管理合伙人蔡大慶、波士頓咨詢董事總經理兼全球合伙人胡奇聰、華泰大健康聯席負責人廖逸星作為投資（咨詢）方，曙方醫藥CEO嚴知愚、瑯鈺集團CEO向宇作為企業方，針對罕見病企業的投資價值、發展方向展開了圓桌對話。

醫改傳遞有利信號，投資者需要有耐心

2018年，國家衛健委、科技部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局和國家中醫藥管理局聯合印發了《第一批罕見病目錄》，121種罕見病被納入其中。

這份被業內人士視為具有里程碑意義的文件，不僅激發了許多人的創業熱情，也讓投資機構感受到了產業發展的新風向。據廖逸星介紹，雖然目前暫時A股和港股市場還沒有出現一家專注于罕見病的企業實現IPO融資，但在私募股權融資上，其實單筆融資的金額已經開始接近美國市場，在融資資金量級上并沒有明顯差異。

這在幾年前是很難想象的。巫薈表示，因為很多罕見病都是基因突變引發的疾病，而國外很多公司在精準治療方面擁有最新的基因技術和平臺技術，所以泉創資本投資的海外項目中有較大一部分專注于罕見病領域。

巫薈說，這是因為雖然罕見病的患者群體不大，但是如果有比較好的技術平臺，精準治療的臨床開發等過程相對會較快。

但是，由于中國在罕見病領域起步較晚，目前很多罕見病患者面臨“海外有藥但國內無藥”的無奈現狀，國內罕見病企業的數量也不夠多。對此，巫薈認為和國內早期罕見病產業的生態支持系統不完善有關，而最近幾年隨著醫保保障力度的不斷加大和商保的逐漸崛起，對于罕見病企業來說是令人振奮的。

蔡大慶則表示，罕見病產業未滿足的需求太大，通常未滿足需求的地方通常就是很好的投資領域。不過，他也指出，雖然罕見病藥物的批準程序、支付的能力、制度、政策已經比以前有了長足的進步，但是還存在各方面的困難，要長期發展還需要有耐心的投資者，“要快速地把這些藥推向市場解決問題，還是有很多不方便的地方”。

值得注意的是，目前國內還沒有出現IPO融資的罕見病企業，這與罕見病產業的發展階段、估值壓力等方面的因素有關。對此，廖逸星認為，一、二級市場的定價有各自的底層邏輯，作為投行的重要工作就是盡可能地減少一、二級市場對企業認知的差異，做好企業價值傳遞。

“對于現階段挑戰較多的罕見病企業，首先要選擇能夠長期陪伴企業去成長的投資者，其次要盡可能找到企業的差異點，在最擅長的環節發力，做好企業定位。”

行業“競爭太少”，“抱團”合作才能共贏

目前，國內做罕見病的企業不多，各家對賽道的認識也略有不同，但“合作”已是業內共識。

嚴知愚從對罕見病定義的認知出發，認為罕見病更多是一個社會問題范疇的概念，即罕見病病人在某個特定社會條件下面臨特定的問題和挑戰。根據這個認知，中國的罕見病企業要在商業路徑、商業邏輯、商業策略上做出與歐美國家的企業不同的選擇，而這也需要業內同行共同創新、共同突破。

而向宇則從“眾人拾柴火焰高”的角度看待罕見病企業之間的合作。他表示，自己和同事從跨國企業出來創業，選擇了罕見病，而非腫瘤、基因等熱火朝天的領域，為患者“雪中送炭”的情懷也是很重要的一點。不過，目前賽道內的同行還是太少。“我們發現，罕見病這個行業不是競爭太多，而是競爭太少，所以就需要大家一起推動行業往前走。”

胡奇聰則表示，協作也要突破一些產業的瓶頸，其中第一個是支付問題，另一個是提高對罕見病患者的診治水平，把患者的群體做大，而這需要更多的企業抱團，聯合醫生、患者和政府去解決。

而從企業發展的角度，巫薈覺得國內企業可以先引進一些比較成熟的海外罕見病藥物，考慮到國內罕見病產業剛剛起步，引進過程可以鍛煉國內開發團隊在藥品報批，和醫生、病人溝通等方面的能力，不僅有利于企業的發展，還能推動罕見病生態圈的構建。

而引進合作也并非易事。巫薈表示，對海內外罕見病市場的了解和配套的專業支持也是外企看重的合作條件。“有的國外的罕見病公司可能只有兩個產品，每個產品對它們都很重要。”

此外，因為罕見病病人很少，在開發新藥的過程中，招募病人是比較大的障礙。這意味著國內企業需要喚醒病人加入后期研發，從而形成讓國內病人“有藥可治”的本土研發能力。

廖逸星表示，商業化環節也很重要，一款罕見病產品交給能最大限度造?；颊叩钠髽I，才能發揮出其更大的價值，無論是在臨床還是銷售，都要做好自己最擅長的環節。

這也再次點出了罕見病產業需要合作的主題。“事實上，無論在罕見病領域，還是在其他的生物醫藥領域，協作都是永恒的話題。而‘優勢互補’是核心。”廖逸星說。