首批21個(gè)罕見病藥品降稅清單公布 肺動(dòng)脈高壓、戈謝病、龐貝病等患者迎來利好

每經(jīng)記者｜周程程    每經(jīng)編輯｜廖丹    

圖片來源：攝圖網(wǎng)

2月22日，財(cái)政部等四部門發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，自2019年3月1日起，對(duì)進(jìn)口罕見病藥品，減按3%征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅。增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡(jiǎn)易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅。

適用于降稅政策的首批21個(gè)罕見病藥品清單也同時(shí)公布。《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者梳理發(fā)現(xiàn)，多個(gè)藥品用于治療肺動(dòng)脈高壓疾病。同時(shí)，和兒童相關(guān)的戈謝病、龐貝病、高苯丙氨酸血癥等相關(guān)治療藥物也在清單上。患者有望迎來降價(jià)利好。

多種罕見病藥品價(jià)格高企

首批罕見病藥品清單中，用于治療肺動(dòng)脈高壓的藥品較多，包括波生坦片、安利生坦片、利奧西呱片、馬昔騰坦片、吸入用伊洛前列素溶液、曲前列尼爾注射液等。

肺動(dòng)脈高壓被稱為“心肺血管系統(tǒng)的癌癥”，患者由于缺氧導(dǎo)致手指和嘴唇呈藍(lán)紫色，因此患者也被稱為“藍(lán)嘴唇”，很多患者甚至不能大聲唱歌、不能奔跑、不能情緒激動(dòng)。

其實(shí)，肺動(dòng)脈高壓并不罕見，先天性心臟病、左心衰竭、瓣膜病、慢阻肺、風(fēng)濕免疫系統(tǒng)疾病以及家族遺傳等疾病都會(huì)引發(fā)肺動(dòng)脈高壓。只有特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓（發(fā)病原因不明）才是罕見病。

從肺動(dòng)脈高壓的發(fā)病人群來看，從幼兒到老人都可能患病，且患者需要終身治療。

公開資料顯示，在過去靶向藥物還未上市的時(shí)候，患者的生存時(shí)間只有2.8年。而隨著2006年波生坦片等藥品的上市，患者的生存時(shí)間被延長(zhǎng)。但由于藥品價(jià)格高，使得很多家庭倍感壓力。

據(jù)媒體報(bào)道，治療肺動(dòng)脈高壓的藥品，便宜的也要每月2000~3000元。例如安立生坦片一粒就要100元左右。

再如，用于治療罕見病C型尼曼匹克病（NPC）藥物麥格司他膠囊此次也被列入清單。該藥是以國(guó)際均價(jià)20%的價(jià)格在中國(guó)上市，但盡管如此，0.1g*84粒/盒的產(chǎn)品也要1.2萬元，對(duì)于一位12歲以上的患者，當(dāng)時(shí)一年的治療費(fèi)用仍高達(dá)28.8萬元人民幣。

而此次減稅措施，也將能夠促進(jìn)藥價(jià)的降低。

此外，《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者注意到，用于治療特發(fā)性肺纖維化疾病的兩款藥物也在清單中，即吡非尼酮膠囊和乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊。

特發(fā)性肺纖維化患者的肺被稱為“絲瓜瓤”，肺組織上形成疤痕，失去彈性，變得像堅(jiān)韌的絲瓜瓤一般。一旦患上，有些人病情會(huì)迅速惡化。有研究顯示，超過50%的特發(fā)性肺纖維化患者往往看過3位醫(yī)生后才能被確診病情，診斷延誤長(zhǎng)達(dá)5年。有一半患者確診后在2~3年內(nèi)死亡，5年生存率低于30%，這比很多癌癥的生存率都低。

而隨著我國(guó)人口老齡化程度逐漸加劇，近年來特發(fā)性肺纖維化患病率呈明顯上升趨勢(shì)。在此背景下，我國(guó)也在加快有關(guān)藥品的審評(píng)審批。

例如，乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊的上市申請(qǐng)?jiān)?017年4月獲得CDE承辦受理，6月被CDE列入優(yōu)先審評(píng)，短短3個(gè)月后獲批上市。

此外，“肚大如鼓的熊貓寶寶”——戈謝病、“媽媽肩上的孩子”——龐貝病等兒童也有望分別迎來價(jià)格更低的注射用伊米苷酶、注射用阿糖苷酶α。

罕見病藥物有望逐步納入醫(yī)保

為明顯降低罕見病藥物價(jià)格，患者家屬也往往寄希望于納入醫(yī)保。

近期，國(guó)家衛(wèi)健委官網(wǎng)公布的《對(duì)十三屆全國(guó)人大一次會(huì)議第7770號(hào)建議的答復(fù)》中顯示，在2017年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中，明確提出了“補(bǔ)缺、選優(yōu)、支持創(chuàng)新、鼓勵(lì)競(jìng)爭(zhēng)”的指導(dǎo)思想，重點(diǎn)考慮調(diào)入現(xiàn)有藥品目錄沒有覆蓋的治療領(lǐng)域、作用機(jī)理和重大疾病、精神疾病、兒童婦科用藥等短缺品種，提高了血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病的用藥保障水平。此外，還通過國(guó)家醫(yī)保藥品談判的方式，將治療多發(fā)性硬化癥、血友病等罕見病的獨(dú)家專利藥品納入醫(yī)保藥品目錄。

國(guó)家衛(wèi)健委表示，總體來看，基本醫(yī)保當(dāng)前只能立足“保基本”，支付符合臨床必需、安全有效、價(jià)格合理等條件的藥品費(fèi)用，難以將市場(chǎng)上所有藥品都納入支付范圍。下一步，國(guó)家醫(yī)保部門將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，完善醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，建立專利、獨(dú)家藥品談判準(zhǔn)入機(jī)制，通過專家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔(dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。

目前，一些地方也在嘗試將部分罕見病藥物納入地方醫(yī)保目錄。例如，2018年，肺動(dòng)脈高壓靶向藥安立生坦被納入江蘇醫(yī)保的“乙類目錄”，注射用伊米苷酶納入青島補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)保障范圍。

并且，一些地方對(duì)于困難家庭使用罕見病等特殊病種治療必須的特效藥進(jìn)行救助。例如，注射用阿糖苷酶α就被納入青島困難家庭能夠享受剛性支出救助的19種特效藥種。

由于一些罕見病藥品在臨床上使用量較小，如何保障罕見病藥品供應(yīng)也是患者尤為關(guān)注的問題。

同樣在21個(gè)罕見病清單上的用于治療罕見病肝豆?fàn)詈俗冃?威爾遜病)的青霉胺片，就曾出現(xiàn)過斷供。為此，原山東省衛(wèi)計(jì)委參與了短缺藥品市場(chǎng)撮合工作，并于2017年6月公布了青霉胺片將實(shí)行以省為單位的直接掛網(wǎng)采購(gòu)的結(jié)果，在2017年7月1日至2018年12月31日的采購(gòu)周期內(nèi),相關(guān)藥品生產(chǎn)企業(yè)將按照確定的供貨價(jià)格,確保質(zhì)量安全、及時(shí)足量供應(yīng)。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者注意到，一些罕見病藥品也被地方強(qiáng)制納入醫(yī)院采購(gòu)目錄。例如，由于此前南通市對(duì)安立生坦片的臨床使用量并不大，且價(jià)格高等原因，所以南通市沒有醫(yī)院對(duì)該藥進(jìn)行采購(gòu)。而為保障患者用藥需求，去年11月，原南通市衛(wèi)計(jì)委發(fā)出通知，要求公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)必須將安立生坦片這一稀缺藥納入醫(yī)院采購(gòu)目錄。

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