劉革新：加快罕見病立法、加強移動醫療服務創新和轉化醫學研究

每經編輯｜每經記者 牟璇    

每經記者 牟璇

作為中國猴年開年后的首件大事，2016年全國“兩會”的召開牽動著全國人民的心，“兩會”中熱議的話題也很可能關系著我國未來的發展，經濟生活的變遷，以及各個行業未來可能面臨的改變。而每年全國“兩會”期間，醫療產業改革都是關注度最高、民眾最期待的話題之一。

從剛剛過去的2015年來看，醫藥行業整體并不輕松，在醫保控費和藥品降價等因素的影響下，行業整體收入增速持續下滑，利潤增速也僅僅略有回升，一改前些年無論是收入還是利潤均高速增長的態勢。因此，醫藥產業面臨變革和洗牌。而在這重要的關頭，一些亟待解決的醫療產業重要領域的關鍵性問題，更加成為關注焦點。

全國人大代表、科倫藥業董事長劉革新，作為民營企業家已經連續九年參加全國“兩會”了。歷年來，劉革新也會在百忙之中抽出時間收集問題、且積極提出建議。

今年，劉革新則帶來了推動“孤兒藥”研發、加快移動醫療服務以及加強轉化醫學三大建議，他希望通過這些建議，能夠對我國醫藥行業的創新發展做出貢獻，提高人民健康水平，實現病有所醫的理想。

●加快罕見病立法、推動“孤兒藥”研發

在劉革新提出的三個建議中，首先，劉革新就提出“關于加快罕見病立法，推動‘孤兒藥’研發的建議”。事實上，這也已經是劉革新連續兩年在“兩會”中明確提出建議希望關注罕見病立法，推動“孤兒藥”研發，可見劉革新對罕見病藥品的極度重視。

前年，全球狂歡的冰桶挑戰讓“漸凍人”這一特殊群體被公眾所認識，而這僅是罕見病群體的“冰山一角”。根據世界衛生組織（WHO）定義，患病人數占人口總數0.65‰～1‰的單種疾病或病變被稱為罕見病，目前種類有6000～8000種，如血友病、軟骨發育不全癥、白化癥等。“孤兒藥”指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。

由于我國人口基數較大，罕見病患者總數超過1680萬人，其中85%～90%屬慢性、嚴重或危及生命的疾病，對社會的影響不可小視。

為什么罕見病治療被劉革新在“兩會”上一提再提？在劉革新看來，龐大的罕見病群體難以得到有效治療，這一直是他心里所牽掛的需要解決的問題。

劉革新提到，“孤兒藥”數量極少以及患者負擔重成為罕見病患者面臨的兩大重要問題：一方面，上市“孤兒藥”數量極少：截至2016年，我國上市的“孤兒藥”為189種。相較于多達6000～8000種罕見病，遠遠不能滿足其治療需求，許多罕見病患者無藥可醫。二來，罕見病患者負擔重。由于缺乏針對“孤兒藥”的特殊遴選機制，進入我國基本藥物目錄、醫保藥物目錄中的“孤兒藥”的數量極少，而“孤兒藥”價格都比較昂貴，且大多需要終身服藥，絕大多數患者及其家庭難以承擔。

缺藥可治、用藥昂貴成為罕見病患者面臨的最大難題。

另一方面，《每日經濟新聞》記者也從我國多家大型的醫藥企業了解到，目前國內藥企蜂擁創新研發或者是仿制的藥品中，大多集中在利潤較高的抗癌藥、心血管疾病藥物等，愿意花重金進行“孤兒藥”研發的藥企非常稀少，這與研發“孤兒藥”的相關激勵政策、法律不完善甚至缺失有著直接關系。

因此，劉革新在“兩會”中提出建議，具體包括：立法明確罕見病定義，建立“孤兒藥”認定制度；多方聯動制定科研激勵政策和產業政策，引導“孤兒藥”研發；簡化“孤兒藥”審評審批程序；制定關于“孤兒藥”市場獨占、單獨定價與稅費減免的優惠政策；以及建立和完善罕見病醫療保障制度。

希望借此改變我國“孤兒藥”依賴國外企業提供的現狀，改善我國罕見病患者的治療狀況。

●加快推進移動醫療服務創新

在移動服務已經無處不在的今天，我們坐在家里用手機和電腦就可以完成一筆購物、完成外賣點單、完成基金和理財產品的購買，但遺憾的是，要完成一次看病，移動服務似乎并未普及到千家萬戶。

盡管近幾年，在政策扶持下，我國移動醫療正在蓬勃發展中，無論是各大創投還是資本市場都將較多的目光投入到移動醫療，但難以與醫院和醫生有效對接、患者無法有效地實現與醫生無障礙地溝通以及缺乏清晰的盈利模式等，也成為了我國移動醫療發展中遇到的重要難題。

并且，眾所周知，針對我國醫療醫院配置不均，“看病難、掛號難”等現象始終未得到解決，而國內移動醫療產業的成熟有望解決這些問題，因此，移動醫療也成為全國“兩會”上人民最期待的話題。

作為以大輸液、制藥為主業的全產業鏈的科倫藥業，在眾多資本已經前赴后繼扎堆移動醫療時，是抱有了足夠理性的，作為科倫藥業董事長的劉革新，仍然能夠將目光放在有希望徹底顛覆醫療模式、解決目前醫療最大問題的移動醫療上面，可見其眼光。

此次，劉革新慎重提出了“關于加快推進移動醫療服務創新的建議”。一方面，直指目前我國移動醫療存在的問題，包括準入門檻較低、規范性有待提高；醫學針對性不明確、缺乏醫學領軍人才的認可與參與；移動醫療科學證據的研究仍較薄弱；慢性病領域中移動醫療應用尚不普遍等四大問題。

對此，他給出了強化醫學審查體系及移動醫療資源的整合，引導移動醫療產業的有序發展；移動醫療需充分考慮患者需求，切實為醫生與患者提供移動互聯解決方案；促進移動醫療科學證據的研究以及加強移動醫療在慢性病管理中的應用等建議。劉革新作為深耕醫藥多年的企業家，對于醫患關系、醫療手段、用藥感受等方面，都有著獨到而深刻的理解，他充分解析目前移動醫療領域尚存的不足，這四大建議直接針對目前制約移動醫療發展的最主要因素，此建議在“兩會”中也備受認可。

●加強轉化醫學研究

“關于加強轉化醫學研究，助力我國新藥研發的建議”，是劉革新此次帶來的第三個建議，相較于前兩個關于“孤兒藥”研發、移動醫療服務創新的建議而言，轉化醫學在大眾眼中或許并不被太多關注，甚至顯得并不主流，那么，此次為什么劉革新會毅然提出加強轉化醫學的研究？

相關資料顯示，轉化醫學是一門新興學科，是將基礎醫學研究和臨床治療連接起來的一種新的思維方式，自2003年美國國立衛生研究院正式提出轉化醫學概念以來，轉化醫學逐步顯示出其強大的生命力和推動力，并成為全球醫學領域的研究熱點。

劉革新認為，轉化醫學在新藥研發中扮演著極為重要的角色，既是新藥臨床前研究到早期臨床試驗轉換的關鍵，也是促進持續評估臨床生物標志物數據，同時提供下一階段的試驗信息，并向臨床前研究提供反饋的橋梁。因此，從某種意義上說，轉化醫學將帶來制藥企業新藥研發模式的一場革命。

事實上，科倫藥業一直以來都將產品創新看作企業的核心競爭力，在醫藥創新之路上的腳步也從未停歇。根據科倫藥業2015年中報顯示，2015年上半年，公司研發投入2.49億元，同比大增了40.10％，新立項目41個，已申報項目15個，其中3類新藥10項，生物制品1項，國內首家申報2項。

在注重創新研發的科倫藥業董事長劉革新看來，轉化醫學是新藥研發不可忽略的重大改革。因此，他建議，借鑒英法美等發達國家或國際先進轉化醫學研究機構的運作模式，推動我國轉化醫學發展，并助力我國原研性新藥研發。具體而言，有三大主要建議：一是加強對國外轉化醫學政策的深入研究，制定符合國情的轉化醫學管理和促進發展措施；二是加強以I期臨床試驗患者為主體的臨床科室或研究中心建設，培養專業化轉化醫學研究團隊，促進轉化醫學實踐；三是優化轉化醫學研究機構的評價指標，增加“臨床導向”的評價指標，比如臨床疑難病患者確診率是否增加，治療效果是否改善等等。

轉化醫學是當前全球醫學發展的新前沿，最終目的是使患者受惠，提高診斷治療水平、提高療效，我國剛剛起步的轉化醫學需要引起更多人的關注和支持。